近日，国际上基于外泌体的细胞疗法CAP-1002的上市申请计划有了新进展。该疗法的开发者Capricor Therapeutics宣布成功完成与美国FDA的B型会议，讨论该疗法用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的生物制剂许可申请(BLA)的后续步骤。该疗法的负责人表示,他们计划在2024年第三季度启动滚动提交。CAP-1002由心脏球衍生细胞(CDCS)组成，一种来自健康人心脏细胞的内源性基质细胞群。其发挥的作用机制主要由细胞分泌的外泌体介导。
国内异基因CAR-T治疗系统性红斑狼疮患者成功出院
目前，河南科技大学第一附属医院风湿免疫科正在进行一项应用嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(简称CAR-T细胞治疗)治疗难治性系统性红斑狼疮的临床试验。该项目首例患者经过了20多天的治疗，于上周成功出院,有望完全康复。这是河南省内首个接受异基因通用型CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患者。
据第一财经，一项名为“CAR-T细胞治疗商业化产品出境管理”的制度创新，正在为浦东新区乃至上海和全国的CAR-T细胞治疗行业拓展海外市场，带来可观的想象空间。6月11日举行的“潮涌浦江”系列活动引领区改革创新暨浦东新区综合改革试点成果发布会上，药明巨诺高级副总裁杨苏表示，目前进出境的跨部门联合审批通道已全部走通，企业正积极推动商业化运营早日实现突破。
截至2024年5月31日，国内共有58家企业(不含子公司)的115款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中2024年5月新增1款。共有51家企业(不含子公司)的94款获准默许进入临床试验(临床试验默示许可)，其中5月新增3款。115款受理干细胞药物中有18款已无法查到IND评审信息或评审暂停,3款正在评审中。
近日，北京市人民政府办公厅印发《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2024-2026年)》。6月6日，市政府新闻办召开新闻发布会，对新一轮医药健康协同创新行动计划进行解读。新一轮行动计划已经启动。市科委、中关村管委会党组书记、主任张继红表示,接下来,本市将强化原始创新,依托首都医科大学等优势创新主体，再布局一批主体多元、机制灵活的新型体制机制的研发机构。同时,将聚焦新兴技术领域，催生具有颠覆性、引领性的科学发现和技术突破，并打造5至10个高水平基础与临床结合的研究基地，推动从研究到应用的转化。
近日，上海市科学技术委员会正式颁布《上海市颠覆性技术创新项目管理暂行办法》，旨在进一步创新体制机制,加速颠覆性技术创新,服务上海国际科技创新中心建设和国家重大创新战略,为发展新质生产力和实现高水平科技自立自强贡献上海力量。指出围绕集成电路、智能技术、生命健康、能源低碳、高端装备、先进制造、海洋科技等领域,开放式发现、常态化选拔、梯度式培育各类颠覆性技术，点上突破新技术,抢抓先机，并为突破“卡脖子”难题创造新机会。
为深入学习贯彻习近平总书记视察天津重要讲话精神，认真落实习近平总书记视察天津提出的“在发展新质生产力上善做善成”的重要要求，扎实实施高质量发展“十项行动”，加快推进生物医药产业高质量发展，天津市科技局牵头制定了《天津市加快合成生物创新策源 推动生物制造产业高质量发展的实施方案(征求意见稿)》以及《天津市加快推动医药外包服务行业发展实施方案(征求意见稿)》，现面向社会公开征求意见。
合肥市推进生物制造产业高质量发展行动方案(2024-2026)
近日,合肥市生物制造产业发展大会举行。会上，合肥市推进生物制造产业高质量发展行动方案(2024-2026)》发布。提出力争到2026年,基本建成全链条创新平台体系，打造国内一流生物制造产业园区,培育引进一批具有国际影响力的生物制造领域领先企业,形成初具规模业态完整的生物制造产业集群,实现“1533”总体发展目标,构建应用研发领先、创新转化活跃、产业主体蓬勃发展和产业生态健全完备的发展格局。
