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华科同济|干细胞一周资讯(4.1-4.7)

2024年01国内共有44款细胞疗法取得临床申报进展

据统计,2024年国内细胞治疗领域在第一季度共有44款细胞疗法取得临床申报进展,包括28款免疫细胞疗法和16款干细胞疗法,其中科济药业的泽沃基奥仑赛注射液获批上市,是第一季度唯一一款获批上市的细胞疗法,给细胞疗法市场注入了新活力。三个月间,CDE共有28项IND获得受理,16项获批IND即将进入临床,整体申报/获批数量相较于去年第一季度增加近20%。


驯鹿生物CAR-T产品新增自免适应症美国IND获批

4月5日,驯鹿生物宣布,其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液,研发代号CT103A)新药临床试验申请(IND)获美国FDA默示许可,拟用于治疗难治性全身型重症肌无力(gMG)。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。


传奇生物CAR-T药物CARVYKTI@二线适应症在美国获批

4月5日,传奇生物宣布,美国食品药品监督管理局已批准西达基奥仑赛(CARVYKTI)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。这些患者既往至少接受过一线治疗,包括一种蛋白酶体抑制剂(PI)和一种免疫调节剂(IMiD),且对来那度胺耐药。西达基奥仑赛是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法,包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物(ADC)。


国内又一款间充质干细胞治疗脑梗死IND获批

根据CED官网信息,国内企业自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液临床试验申请获得默示许可(受理号:CXSL2300909),新适应症为:缺血性脑卒中。研究表明,间充质干细胞移植治疗可显著改善脑梗死患者的日常生活能力、运动功能、个体残疾状态及神经功能缺损程度,且未发生严重不良反应。间充质干细胞治疗脑梗死具有良好的有效性及安全性,在神经系统疾病的治疗中有望发挥更加积极的作用。


全球首个应用CAR-T疗法的红斑狼疮患儿出院’

记者从国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院(以下简称浙大儿院)获悉,由浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授主治的全球首个接受CAR-T治疗的红狠抢思儿近日顺利出院。该究显示,仅需1剂,15例危及生命的系统性红斑狼疮、特发性皮肌炎、系统性硬化症患者就获得了持续的、无维持药物的缓解。中位随访15个月后缓解持续存在,所有患者都实现了完全缓解。


免疫细胞治疗实体瘤公司完成超过1.6亿美元融资

近日,Obsidian Therapeutics宣布完成超额1.605亿美元C轮融资。Obsidian致力于开创工程化的细胞和基因疗法,其主打项目肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法OBX-115已进入治疗黑色素瘤与非小细胞肺癌(NSCLC)的1/2期临床试验。融资所得将用于推进Obsidian主打项目TIL疗法OBX-115的开发,该项目正在进行针对黑色素瘤和非小细胞肺癌患者的试验。OBX-115是一种新型工程化的TIL疗法,该TIL具有表达于细胞膜上受调节的白介素-15(IL-15)蛋白,因此患者在接受0BX-115治疗时不需要同时接受高剂量的介素-2(IL-2)治疗。


间充质干细胞恢复卵巢功能的研究进展

在最新发表一篇系统回顾中,作者选取了截至2023年6月,关于间充质干细胞保护卵巢储备免受损伤和衰老的相关的112项研究,结果表明,不同类型的MSCS可以改善卵泡的存活和生存质量,还能够逆转化疗引起的卵巢损伤,并通过促进卵巢血管的再生长来改善卵泡池的存活。间充质干细胞治疗生殖系统衰老的有效性已经通过多项基础和临床研究得到了初步的证实。


中国科研团队发现成体肺泡干细胞再生起源

国际学术期刊《细胞》(Cell)以Research Article形式在线发表了国科大杭州高等研究院/中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周斌课题组的最新成果:追踪肺脏修复再生中肺泡干细胞的起源。该研究开发一系列细胞示踪新技术,发现了成体肺脏中新生肺泡上皮干细胞的再生起源:为肺脏再生修复领域提供新技术和新方法,为肺脏疾病的临床治疗提供新的治疗靶点和重要研究基础。