根据美国临床试验数据库统计，截至2023年底，全球已有4000多项注册的干细胞临床研究项目，涵盖代谢性疾病（如糖尿病）、呼吸系统疾病（如肺纤维化、慢性阻塞2性肺病）、神经系统疾病（如脑中风、阿尔茨海默病、帕金森综合征、脊髓损伤）、骨关节炎（如类风湿性关节炎、骨关节病）、自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、肝脏疾病（如肝衰竭、肝硬化）、美容抗衰老（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障碍）等领域。

干细胞治疗自1957年发展到过去十几年间的广泛应用，已经无数次解决医学难题，让人们远离病痛，在这年末之际，就来给大家盘点下2023干细胞疗法的五大突破性进展。

2023年3月9日，福泰制药研发的一种新型干细胞疗法VX-264，已被美国食品和药物监督管理局批准为治疗1型糖尿病的研究性新药申请。VX-264是将产生胰岛素的干细胞，分装到保护装置中，防止其受到人体免疫系统的影响，然后通过手术将其植入1型糖尿病（T1D）患者体内，发挥治疗作用。该项目为T1D患者寻求改变生活的治疗迈出了重要一步！

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在此之前，福泰制药研发的另一款干细胞产品VX-880，已在美国糖尿病协会第83届科学会议上公布了1/2期临床研究成果。VX-880使用干细胞产生的健康细胞，来代替受损的β细胞。入组本研究的6名患者，在接受VX-880治疗后，均产生内源性胰岛素（C肽），血糖控制有所改善，但需要配合使用免疫抑制剂。

剑桥大学的研究团队在临床前研究中，将皮肤细胞重新编程为脑干细胞，并将其移植到中枢神经系统中，这有助于减少炎症，并修复多发性硬化症造成的损伤。随后，早期临床试验结果发表在《细胞干细胞》杂志上，选取了15例在试验开始时表现出高度残疾的继发性多发性硬化症患者，其中大多数需要使用轮椅。入组后，给予神经干细胞移植治疗。

结果显示，在12个月的随访期间，这些患者的残疾程度没有增加，认知功能和症状也没有显著恶化。研究人员还测量了患者大脑周围血液随时间的变化，发现干细胞剂量越高，脂肪酸水平就越高，这种情况持续了12个月；并测量了与疾病进展相关的脑组织体积变化，结果表明，干细胞剂量越高，大脑体积的减少随时间的推移就越小，这可能与干细胞抑制炎症的作用有关。

总的来说，干细胞治疗进行性多发性硬化症是一种耐受性良好且可行的策略，具有持久的效果，有助于保护大脑免受进一步损伤，为治疗多发性硬化症提供了一种新的策略！

2023年2月，瑞典隆德大学研发的一种新型干细胞移植疗法，在患者身上成功完成移植，标志着帕金森病（PD）治疗的一个重要里程碑。这项STEM-PD试验中应用的移植产物是由胚胎干细胞产生的，胚胎干细胞的功能是用干细胞制造的健康细胞，替代帕金森病患者大脑中丢失的多巴胺神经细胞。

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2023年2月，迄今为止最大规模针对“低射血分数（EF）引起的慢性心力衰竭的细胞治疗试验”证实了间充质前体细胞（MPC）在解决炎症方面的潜力。

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研究表明，MPC激活引起的炎症减少可以减少斑块的不稳定性，从而降低心脏病和中风的风险。这一发现标志着心脏细胞治疗领域迎来具有喜人的研究成果！

著名医学杂志《Nature》发表了关于“CRISPR-Cas9”治疗肌营养不良症的报道。研究表明，肌肉干细胞是唯一能够再生肌肉的细胞。研究人员试图将修复后的肌肉干细胞注射到患者体内，以纠正肌营养不良患者的异常突变，并在之后的随访中检查是否有新的肌肉生成。

随着医疗技术的进步，干细胞疗法在临床中得到广泛应用，华科同济干细胞临床研究也在积极推进，为健康带来了无限可能。